520是一个什么日子？520的谐音“我爱你”，因此，5月20日被视作相爱的人互相“表白”的好日子。鲜为人知，5月20日，其实是“国际临床试验日”！2023年5月20日，是第19个国际临床试验日，在攻克疾病的道路上，临床试验是必经之路，每个临床试验的设计都是用最科学的方式，找出更新更好的治疗方法来帮助患者。

为深入普及临床试验相关知识，提高临床试验的公众认知能力和水平，红河州肿瘤医院（红河州第三人民医院）药物临床试验机构办公室主任李继萍，就与临床试验有关的问题进行了科普与解答。

笔者：红河州肿瘤医院（红河州第三人民医院）开展药物临床试验吗？

李继萍：2018年10月19日，在国家癌症中心学会年会上，红河州肿瘤医院（红河州第三人民医院）争取到建设国家级抗肿瘤药物临床试验（GCP）基地的项目。2022年3月19至20日，该院邀请到上海长征医院修清玉教授、缪海均教授，上海正义永道律师事务所牛伶律师，强生（上海）医疗器械有限公司战略医学事务部刘风华总监，中国药理学会药物临床试验专业委员会执行秘书蒋茸，进行为期两天的“药物/医疗器械临床试验质量管理规范(GCP)”培训，推动GCP基地建设工作的落实，规范医院临床试验的开展。2022年10月20日，红河州第三人民医院首个药物临床试验（GCP）项目，在通过立项申请、预审、主审后，进行伦理委员会会议审查通过后引入。至今，完成项目立项4项，做了6例。

GCP（药物临床试验质量管理规范）项目的开展，有利于进一步增强红河州第三人民医院医务人员“以患者为中心”的服务理念，充分尊重和保护患者的权益，而研究医护必须严格遵循GCP的要求和标准操作规程（SOP），有助于培养严谨的工作作风。红河州肿瘤医院（红河州第三人民医院）是国家三级甲等肿瘤专科医院，是云南省地州唯一的肿瘤专科医院，GCP项目的引入，也为州内的贫困患者提供了免费使用最新抗肿瘤药物治疗的机会，而每位参与临床试验的志愿者，在治疗自身疾病的同时，也为医学、科学的发展作出积极贡献。

笔者：什么是临床试验？

李继萍：临床试验是一种测试新治疗方法、药物、疫苗或医疗器械是否有效和安全的研究方法。其目的就是找到更好的药物和治疗方案。

临床试验分为I、II、III、IV期。

I期临床试验是初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。II期临床试验是治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。III期临床试验是治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。IV期临床试验是新药上市后应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。生物等效性试验，是指用生物利用度研究的方法，以药代动力学参数为指标，比较同一种药物的相同或者不同剂型的制剂，在相同的试验条件下，其活性成份吸收程度和速度有无统计学差异的人体试验。

笔者：很多人认为，参加临床试验就是当“小白鼠”？

李继萍：当然不是。临床试验受试者≠“小白鼠”。在正规的临床试验机构采取正确的方式参与临床试验，是获得最新最经济最前沿治疗的一种途径，更能作为某些药物或者医疗技术的先行者，从社会效益上来讲，是人类健康事业的奉献者。此外，每项临床试验开展前，都必须经过伦理委员会和机构对临床试验方案等进行审查，对受试者有极大损害和试图隐瞒副作用的研究都会被拒绝开展，以保护受试者的权利、安全和利益。同时在临床试验前，医药学专家也会在细胞和动物身上对新药进行详尽的临床前研究，只有被证实有效且低毒性的药物才有可能进入人体临床试验阶段，并通过周密合理的试验方案，使受试者的风险最小化。

笔者：参加药物临床试验的好处有哪些？存在哪些风险？

李继萍：参加药物临床，其实能为患者带来诸多好处。首先，绝大多数临床试验都免费提供试验药物甚至检查，很多新的药物一旦上市，往往价格昂贵，而参加临床试验可以大大减轻患者的经济负担。其次，患者有可能获得最新治疗的机会，提前从未上市的新药物中获益。有些药物尚未在国内上市，但已在国外上市并应用，疗效和安全性已获临床验证，其安全性和有效性更有保障。患者只有通过国内的临床试验，才有机会提前使用。有些新药尚未在国外上市，全球同步进行临床试验，这种情况有可能接受全球最新的治疗方案。再者，进行临床试验的机构一般都是该领域比较权威的专家和权威的医院，参加试验的患者可以在住院、检查、治疗和随访方面得到更好的照料和关注，进行规范的治疗和随访。

当然，参加药物临床也面临着一些困难和问题。

第一，试验期间可能会出现未预料到的副作用，或者大于标准治疗伴随的副作用。第二，临床试验的治疗可能无效。第三，参与者可能被分到对照组。虽然这种情况不能获得最新的治疗方案，但对照组的方案一般是目前最广为接受的治疗方案，也不会延误患者的治疗。

笔者：临床试验期间，治疗费、检查费都是全免的吗?患者中途可以退出吗？

李继萍：临床试验均是在按照我国药品监督管理局颁布的《药物临床试验质量管理规范》的要求下进行的。根据该《规范》研究中必须保证受试者的权益并保障其安全。为了保证受试者的权益，申办方发起的临床试验都免费提供试验药物，免费提供检查，这可以给患者免去沉重的经济负担。但要注意的是，不是所有的临床研究都是免治疗费检查费的。有些情况下，研究者发起的临床试验以及一些IV期临床试验，不免治疗费和/或检查费，对于临床试验外的药物费用等，一般都是患者自己承担。

同样，为了保证受试者的权益，参加临床试验基于自愿原则，一旦参加以后，患者有权利在试验的任何阶段由于任何原因而退出临床试验。

笔者：今年5月20日是第19个国际临床试验日，医务工作者有什么心愿？

李继萍：在这个“增强临床试验社会认知、弘扬临床试验专业精神”的特别纪念日，我们将致力于践行提高人民健康水平的使命，努力传递临床试验正向价值的能量，推进以患者为中心的理念，助推生命科学创新发展，搭建行业各方沟通桥梁。让我们共同致敬每一位参与临床试验的志愿者，致敬每一位在人类健康发展事业中的工作者！

文/图  何心瑜 赵俊峰